商傳媒｜康語柔／綜合外電報導
美國食品藥物管理局（FDA）局長Marty Makary昨日（13日）突然請辭，由主管食品業務的副局長Kyle Diamantas暫代局長職務。據報導，Makary的離職主因是與現任總統川普在加味電子菸管制政策上的意見分歧。此次高層變動，引發生物科技與製藥業界對精準醫療未來發展方向的廣泛關注。
Makary在任內推動多項對精準醫療至關重要的政策。他為罕見疾病藥物建立了新的審批途徑，並實施了「局長國家優先審查憑證計畫」，使部分符合資格的產品能在1至2個月內完成藥物審查。例如，Partner Therapeutics公司的Biznegri即透過此計畫獲超快速審批，用於治療NRG1融合陽性膽管癌。此外，在他領導下，FDA也取消了一項原將監管實驗室開發檢測（LDT）的規定，為業界帶來更大彈性。
然而，FDA在Makary任內也面臨多重挑戰。據《Precision Medicine Online》報導，美國衛生及公共服務部（HHS）曾於2025年4月裁撤近3,500名FDA人員。過去一年，FDA批准的新分子實體藥物總數從2024年的50項降至44項，顯示整體審批效率有所下降。藥廠業者也反映，與FDA監管人員安排科學會議的時間日益拉長，導致產品上市時程的不確定性增加。
FDA內部的人事動盪亦相當顯著。Makary任內，生物製藥評估與研究中心（CBER）及藥品評估與研究中心（CDER）皆經歷了五位不同的主任。今年2月，FDA拒絕批准莫德納（Moderna）的mRNA流感疫苗申請，引發業界對mRNA技術審批標準的疑慮。 Alliance for mRNA Medicines為此呼籲FDA應根據科學實證評估mRNA研究，並強調監管環境應具備可預測性、透明度及嚴謹的實證基礎。前CBER主任維奈·普拉薩德（Vinay Prasad）便在今年4月因薩雷普塔治療（Sarepta Therapeutics）的基因療法Elevidys銷售決策爭議，第二度離開CBER。
儘管挑戰重重，FDA在精準醫療領域仍持續批准新產品。過去一年，共批准了38種精準醫療產品，其中包括25種生物標記定義療法、3種細胞療法及10種核酸藥物。2024年則有48種生物標記靶向療法、自體細胞療法及基因療法獲得批准。FDA也推動了「罕見疾病證據原則」框架，允許罕見遺傳疾病療法可憑單一良好對照、單臂研究數據及確證性證據獲得批准。生物技術產業組織（Biotechnology Innovation Organization）呼籲FDA應有強而有力、穩定且以科學為導向的領導力。有分析指出，除了疫苗相關議題，新任領導者上任後，業界仍期待FDA能回歸「務實」的監管方向。
